2025年9月14日，中国国际服务贸易交易会“肿瘤治疗创新进展与药物研发新趋势论坛”在北京首钢园成功召开。本次论坛由北京陆士新医学基金会主办，国家卫生健康委员会百姓健康频道(CHTV)与医学论坛网共同承办。中国工程院院士、中国医学科学院肿瘤医院徐兵河教授应邀作题为《中国抗肿瘤新药研发的现状与挑战》的主题报告，系统阐述了中国在抗肿瘤药物研发领域的飞速进展与现实瓶颈，并为未来高质量发展提出战略思考。

全球肿瘤防控形势严峻，创新药研发成关键

肿瘤是全球范围内导致人类死亡的主要疾病之一。徐兵河院士援引2022年数据指出，全球年新发癌症病例约2000万，死亡病例约970万。中国作为癌症负担最重的国家之一，同年新发患者达482万，死亡257万，防控形势极其严峻。

在这一背景下，抗肿瘤药物的研发与可及性已成为改善防治效果的核心。全球范围内，肿瘤药研发管线占所有新药研发的近三分之一，且比例持续攀升。2015至2024年间，肿瘤学领域临床试验数量占全球总数的41%，较十年前增长58%，体现出该领域强劲的创新活力。

值得注意的是，中国正在全球抗肿瘤新药研发中扮演越来越重要的角色。从跟踪仿制到自主创新，从零星突破到系统性崛起，中国药企和科研机构逐步成为全球药物研发中不可忽视的力量。

中国创新药崛起：从仿制跟随到全球第二

中国抗肿瘤新药的研发实现了历史性跨越。徐兵河回顾道，自2011年首个自主创新小分子靶向药埃克替尼上市，至2014年甲磺酸阿帕替尼获批，再到近年来12款创新药物如阿基仑赛、优替德隆、吡咯替尼等多款新药密集获批，标志着中国已逐步摆脱仿制依赖，走向原研驱动。

数据表明，国产创新药临床试验申请(IND)数量较2010年增长超28倍。截至2024年8月，中国新药批准数量已跃居全球第二，在研药物管线规模也跻身世界前列。

尤其令人瞩目的是下一代抗肿瘤药物的爆发式发展。截至2024年初，中国在研FIC(首创新药)产品数量较2021年翻倍，从418个增至836个。ADC药物研发尤为活跃，全球相关临床试验达228项，成为实体瘤治疗的新热点。细胞治疗、基因治疗、双抗/多抗、PROTAC、核酸药物等前沿领域也进展迅速。

在靶点布局方面，中国在研靶点从2021年的375个扩展至2024年的670个，覆盖220个肿瘤学靶点。CD19、HER2、BCMA、CLDN18.2、PD-1等热门靶点成果显著，多靶点药物组合数量也实现翻番，展现出创新的广度与深度。

国际化进程加速：从“中国制造”到“全球共享”

中国原研抗肿瘤药正在快速融入全球市场。2021年7月至2024年6月，共有8款国产创新药成功“出海”，其中7款通过授权合作方式进入国际市场。2024年，中国企业对全球Top20药企的License-out交易额占比达17%，较2015–2023年的7%大幅提升10个百分点，排名全球第二。

一些标志性成果包括：百济神州的泽布替尼在美国获批并实现年销售额突破10亿美元;传奇生物的CAR-T产品西达基奥仑赛获美国FDA及欧日批准上市;康方生物的依沃西单抗在PD-1/VEGF双抗赛道中跻身国际前列。这些案例充分展现了中国创新药的国际竞争力与市场潜力。

面临挑战：同质化竞争与源头创新不足

尽管成果显著，徐兵河也深刻指出当前研发中存在的四大挑战：

靶点同质化严重：我国在研单抗药物中前十大靶点集中度高达47%，远超全球平均的22%。CD47、Claudin 18.2、Trop2等新兴靶点也已出现“扎堆”现象，差异化创新不足。

源头创新能力薄弱：在生物医学基础研究方面，我国在高水平论文发表、高被引学者数量等关键指标上仍落后于国际领先国家，从实验室到临床的转化链条尚未完全畅通。

临床研究能力待提升：国内企业发起的国际多中心临床试验(MRCT)不足6%，Ⅲ期临床试验比例明显低于国际企业，试验设计的创新性和数据质量亦有待提高。

国际化门槛提高：尤其美国FDA对中国临床数据的审查日趋严格，2023年仅2款中国新药获其批准，显示“出海”之路正在变得更加艰难。

破局之道：强化基础研究，拥抱人工智能与多学科融合

面对上述挑战，徐兵河提出应持续推进真正意义上的原研药物研发，重点包括：

加强基础与转化研究：建立“临床-实验室-临床”的双向转化体系，着力于未满足的临床需求，探索具有中国特色的疾病机制与靶点。

发挥人工智能的赋能作用：利用AI技术推进蛋白质结构预测、新靶点发掘、分子优化设计，整合临床、病理与多模态数据，打破信息壁垒，提高研发效率与靶点精准性。

推动BT-IT融合与多学科协同：深化生物技术与信息技术的结合，构建数据驱动的新药研发新模式。同时推进化学、材料、纳米技术与药物研发的交叉创新，通过“政产学研用”一体化培养复合型人才，完善创新生态。

结语：以患者为中心，让中国方案惠及全球

徐兵河总结指出，中国抗肿瘤新药研发正处在从“并跑”转向“领跑”的关键阶段。未来必须坚持以患者需求为核心、以临床价值为导向的发展路径，持续突破基础研究瓶颈，加速创新技术转化，推动更多中国原研药走向世界。

当前，中国已基本解决抗肿瘤新药“有没有”的问题，下一步应在“好不好”和“是否首创”上实现突破。唯有实现基础研究、监管科学和产业资本的同频共振，才能将14亿人的临床需求转化为真正具有全球影响力的中国方案，让更多癌症患者用得上、用得起、用得好来自中国的创新良药。